新药试验成癌症患者“救命稻草” 专家提示风险

　　原标题：新药试验成癌症患者“救命稻草”年需5万人，专家提示风险

　　能够相继入组两个新药的临床试验，肺癌患者张小羽（化名）认为是非常幸运的一件事。“如果没有新药临床试验，我肯定用不起这么好的药。”张小羽对澎湃新闻（www.abjmm.com）说。

　　国内还未上市的新药，正在成为许多像张小羽一样晚期癌症患者的“救命稻草”。

　　“晚期肿瘤病人，能够参与（新药）临床试验是一个特别好的治疗手段，因为现有的治疗水平已经到这了，想突破就只能等新药上市，新药上市一般都得好几年以后了，很多病人等不到上市。”北京大学肿瘤医院胸部肿瘤内科主任医师方健告诉澎湃新闻。

　　但是新药临床试验中新药的副反应、被随机安排到对照组或安慰剂组等风险成为许多想要参与新药临床试验的患者最为顾虑的因素。

　　2018年癌症新药受试者或近5万人

　　新药临床试验是药物上市必经的一环，近年来随着新药审批制度改革，新药上市速度明显提升，新药临床试验数量也随之提升。新药受试者，也被称为试药人。尤其在癌症新药中，受试者并不是少数。

　　澎湃新闻通过查询国家药品审评中心（CDE）药物临床试验登记与公示平台和药智中国临床试验数据库发现，截至2019年1月2日，平台登记（获得CTR号）的临床试验总数为10197项，其中2018年登记的新药（还未在国内上市的药品）临床试验数为约950项，癌症新药临床试验数约250项，根据这些临床试验招募中公布的样本数量，去年一年需要癌症新药受试者近5万人。

　　“我们每个月收近300例病人，其中三分之一到一半的患者都能入组参加临床试验。”在方健团队中负责新药临床试验工作的王洋医生介绍，2018年新开的临床试验项目就有27项。

　　“新药其实就像手机一样，晚上市两年，谁还要啊。”方健把新药临床试验的增多归功于目前国内药企的研发意识和竞争意识增强。一个新药刚出来如果还没有同类药品，那将会非常有竞争力；而如果药企晚两年研发出来，恐怕“满地都是同样药效的竞争品”，那就只能打价格战了。

　　许多癌症患者愿意参与新药临床试验

　　在2018年年底，澎湃新闻在多个癌症患者的微信群中发起了一项针对癌症患者的参与新药临床试验情况调查，截至2019年1月2日，共回收有效问卷82份，其中参与过药物临床试验的癌症患者8人，占患者总数的9.76%，有意愿参加新药临床试验的癌症患者有65.85%。

　　癌症患者参与临床试验的意愿积极，这或许与癌症新药临床试验的收益和风险有关。上述问卷调查中，有近80%的患者担心新药带来的副反应风险，但也有58%的患者愿意承担新药试验到来的风险。

　　“为什么要在医院、不在家里进行临床试验，要有国家审核资质的机构才能开展临床试验？就是因为在试验过程中出了问题以后可以及时救治。”方健对澎湃新闻表示，新药都存在风险，比如副反应等，但是这些风险是可控的。因为药物的副反应导致病人去世情况很少。“如果新药副反应死两三个病人，这新药就歇了。”

　　根据《药物临床试验质量管理规范》第四十三条规定，申办者应对参加临床试验的受试者提供保险，对于发生与试验相关的损害或死亡的受试者承担治疗的费用及相应的经济补偿。申办者应向研究者提供法律上与经济上的担保，但由医疗事故所致者除外。在参与临床试验之前，受试者对于这些情况都可以在《受试者知情同意书》中了解。

　　很多患者不愿意参与临床试验还有一个担忧就是可能被分到安慰组或者是对照组。

　　所谓对照组，是与使用新药的试验组相对设立的。为了说明新药的疗效和安全性，必须选择一个可供参照、比较的对象，即对照组。

　　很多患者都有疑问，如对照组使用的药物是不是完全无效？在张小羽的经历中，澎湃新闻发现并非如此。

　　在2018年3月，张小羽因为胸痛在北京大学肿瘤医院被确诊为肺癌，经过核磁CT、基因检测等全面的检查，北京大学肿瘤医院胸部肿瘤内科主任医师方健建议他用最新获批的肺癌靶向药克唑替尼。此时方健给给了张小羽两个选择：一个是自己支付，药费一个月5万；第二个选择是加入一个新药临床试验，但是有可能分到新药试验组或者以克唑替尼为药品的对照组。

　　肺癌靶向新药克唑替尼，在一个月前刚刚进入北京医保目录。而在张小羽刚刚确诊肺癌的时候克唑替尼的药费一个月5万，一年60万。对于年收入仅仅只有六七万的张小羽来说是一个天文数字。

　　“（克唑替尼）也是刚获批没多久的新药，对我经济状况有很大的缓解，入组之后每个月做核磁、抽血各种检查都免费。”张小羽选择了入组，最后张小羽被分到了吃克唑替尼的对照组。

　　吃了两天药物之后，效果在张小羽身上就显现出来，其后7个月中，克唑替尼有效缓解了他身体的各种症状。“这期间如果想去做其他的治疗，随时可以退组。”张小羽介绍。在7个月的时间里以28天为一个周期，前两个月都是半个月来医院抽一次血，看看药物的副作用，过了两个月后就是一个月来一次，包括做核磁。

　　2018年11月，张小羽出现了耐药，症状开始加重。“巧合的是刚好又有一个新药的临床试验，张小羽的症状非常符合，所以他马上就能入组第二个新药试验了。”王洋对澎湃新闻介绍。

　　专家建议：患者还要考虑是否能承受试验的风险

　　参加临床试验好处显而易见：有机会接触到顶尖专家、免费获取新疗法；但风险也很明显：疗效不确定、副作用、随机分组不能选（有可能分到对照组，接受常规治疗）。

　　如何保障临床试验的受试者安全？国家癌症中心副主任、中国医学科学院肿瘤医院副院长石远凯指出，要建立一套评估风险的系统，将低风险、中度风险、高风险试验进行区分，严格把关。

　　“伦理委员会和病人知情同意书是保障受试者的权益的主要措施。”石远凯表示，伦理委员会审查方案中的科学性和伦理学问题。另外要审查研究者的资质、试验的设备，同时还要审查试验过程中的安全性考虑。

　　医生在建议患者参加临床试验的时候，会告知可能的获益与风险。石远凯也提醒，患者除了要考虑自己可能的获益，还要考虑参加试验的风险是不是可以承受，是否能接受参加药物临床试验对自己可能产生的预期结果，一定要搞清楚这些问题再决定是否参加。

　　国内的新药试验正在追赶

　　“99%以上的原研新药，是国外药企研发的。在临床试验整个数据里95%以上的数据都是从国外，尤其是欧美的患者身上得到的。”临床研究促进公益基金秘书长李树婷在临床试验与药审改革全球健康与发展媒体研讨班上公布了两个数据，却道出了中国新药受试者参与临床试验的数据并不太乐观的情况。

　　曾经，临床审查能力不足，医生的参与度不高，公众对临床试验的认知了解不够，这些问题困扰了新药审评多年。

　　据曾任职于原国家食药总局药品安全监管司的清华大学药品监管科学研究院副院长王闻雅介绍，基于这个情况下，从2013年、2014年开始，监管部门开展了大量的研究，希望能够改善这种情况。

　　2015年8月份国务院发布了《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》，核心就是要提高药品的质量，通过药品审批审评的改革，能够实现上市药品的有效性、安全性和质量可控。

　　在方健看来，近几年新药临床试验最大的变化，其实是国产药企和外国药企数量的变化。“原来在我们这做新药临床试验的大部分都是外资企业。2018年做的27项临床试验中有三分之二是国产药企。”方健对澎湃新闻表示，国内药企研发实力近年来上升很快。

　　“有些药可能国外还能领先个十年八年，再过几年，新药的研发方面国内的都能赶上。”方健说，国内最大的优势在于人口基数大，病人多，国外的病人数量远不及国内，在国外可能需要两三年完成的临床试验在国内一年就能完成。

来源：澎湃新闻